Učinili su to ubrizgavanjem u pacijentovu spinalnu tekućinu lijeka tvrtke Ionis Pharmaceuticals, kojim je učinkovito snižena razina toksičnog proteina u mozgu.

Huntingtonovu bolest je posljedica genetske mutacije i uzrokuje je pogreška u dijelu DNK koji se zove Huntingtonov gen. Genetska pogreška oštećuje protein i pretvara ga u ubojicu moždanih stanica, a novi eksperimentalni lijek koji se ubrizgava u spinalnu tekućinu (tekućinu koja okružuje mozak i moždinu) na siguran način uspijeva sniziti razinu toksičnog proteina u mozgu.
 
Profesorica kliničke neurologije s londonskog Sveučilišnog Collegea, Sarah Tabrizi, koja je vodila istraživanje, kazala je da je učinkovitost novoga eksperimentalnog lijeka bez presedana. 
 
"Prvi put imamo terapiju koja pruža oboljelima nadu da se napredovanje ove opake bolesti može usporiti ili spriječiti", rekla je Tabrizi.
 
Ističe da još ne možemo govoriti o lijeku za bolest. Ona i kolege smatraju da je potrebno provesti daljnja istraživanja kako bi se ustanovilo može li se promjenom defekta na spomenutom proteinu promijeniti i tijek bolesti. 
 
U studiji koju je vodila s kolegama sudjelovalo je 46 pacijenata. Znanstvenici su se isprva bojali da bi lijek mogao izazvati meningitis, no nije bilo takvih nuspojava. Postupak je proveden u Centru za eksperimentalnu neurologiju Leonard Wolfson u londonskoj državnoj bolnici za neurologiju i neurokirurgiju.