Stiže doba lijekova od milijun dolara po pacijentu

Rijetke bolesti unatoč tome što od njih boluje vrlo mali broj svjetske populacije koja se procjenjuje na svega pet osoba na 10.000 stanovnika, sve se više nalaze u fokusu inovativne farmaceutske industrije, piše novilist

S druge strane, rijetke su bolesti brojne i procjenjuje se da ih je poznato između 6.000 i 7.000. Kao takve osim kao područje zanimljivo za znanstvena istraživanja, postaju i područje koje ima značajan potencijal za stvaranje zasebnog tržišta lijekova koji postižu astronomski visoke cijene.

Primjerice, prvi lijek u zapadnom svijetu koji bi mogao »popraviti krive gene«, nosi obećanje drastičnog poboljšanja života pacijenata kojima ultra-rijetka bolest »puni« krv s masnoćama. Jedini problem je njegova cijena. Naime, genska terapija za nasljednu bolest poznatu kao LPL deficijencija uslijed koje može doći do letalno opasne upale jetre koštat će najvjerojatnije više od milijun dolara po pacijentu godišnje, jednom kad ovog ljeta u Europi krene u prodaju.

O tržišnom potencijalu lijekova za rijetke bolesti dovoljno govori primjer SAD gdje je više od četvrtine od 39 novoodobrenih lijekova u prošloj godini bilo namijenjeno liječenju rijetkih bolesti. No stvaranje novog farmaceutskog Eldorada moglo bi poremetiti nekoliko vanjskih faktora, a među prvima svakako je i svjetska kriza.

Dosad su vlade i osiguravajuća društva naveliko prihvaćale cijene takvih lijekova koje mogu dosegnuti stotine tisuća dolara. Budući da je riječ o vrlo malom broju osiguranika koji trebaju takve lijekove, ukupni trošak za zdravstveni budžet prilično je mali. Međutim, kreatori zdravstvene politike i zdravstvene vlasti ipak sve više, u okviru ograničenih proračuna, moraju paziti na balansiranje akutnih potreba nekolicine i znatno šireg interesa društva. Nadzor nad visokim cijenama ovakvih lijekova u svijetu raste.

Naime, stručnjaci u farmakoekonomici primjećuju porast interesa farmaceutskih kompanija za istraživanja na ovom području, a to objašnjavaju visokim cijenama koje takvi lijekovi postižu na tržištu. Takvo stanje smatraju neodrživim, budući da su u ovom trenutku zdravstveni sustavi u cijelom svijetu nalaze pod rastućim financijskim pritiskom zbog kojeg se novac u zdravstvu sve pažljivije troši.

I dok liječenje ovih bolesti s napretkom medicinskih znanosti proširuje svoju paletu, u Europi je sve više naznaka da će oni koji to liječenje plaćaju, a to su zdravstvene vlasti i osiguravajuća društva, sve više stezati remen.

Percepcija profitabilnosti

Tako je od početka godine u Velikoj Britaniji dostupan novi lijek za liječenje od cistične fibroze i to od samo jednog njezinog oblika od kojeg u ovoj zemlji boluje 270 osoba, a lijek je dospio na tržište zahvaljući činjenici što je njegov proizvođač Vertex Pharmaceuticals smanjio godišnju cijenu lijeka za 182.625 funti godišnje.

U Nizozemskoj je pak prošle godine pokrenuta javna rasprava o tome treba li državno osiguranje nastaviti plaćati skupe enzimske terapije za osobe koje boluju od Fabrijeve i Pompeove bolesti. Naposlijetku je nizozemski osiguravatelj CVZ nastavio pokrivati troškove spornih terapija, ali je cijeli slučaj podsjetio koliko je poteškoća u procjeni učinovitosti lijekova za rijetke bolesti s obzirom da su prikupljeni dokazi proizašli iz kliničkih studija koje uključuju vrlo mali broj pacijenata.

S obje strane Atlantika lijekovi za rijetke bolesti, poznati još i kao lijekovi siročad, promijenili su percepciju o tome što čini profitabilan lijek. Naime, tradicionaln pristup koji podrazumijeva fokusiranje na masovne bolesti poput kolesterola sve se više sučava s istekom patentne zaštite lijeka i konkurencijom na području generika.

I dok su se na području lijekova za masovne bolesti farmaceuti susretali s padom profitabilnosti, rijetke su bolesti, a s njima i lijekovi siročad, postali područje na kojem lijek može dosegnuti astronomski visoku cijenu i istovremeno imati malu ili nikakvu konkurenciju.

Primjer američke biotehnološke kompanije Alexion Pharmaceuticals govori kako dobro može funkcionirati model lijekova siročadi. Iako sa svojim inovativnim lijekom za rijetku krvnu bolest liječe tek nekoliko tisuća pacijenata u cijelom svijetu, u ovoj će godini samo s tim lijekom dosegnuti profit od 1,5 milijardu dolara, a do 2017. godine 2,6 milijardi dolara. Sve to zahvaljući postignutoj cijeni koja iznosi 440 tisuća dolara po pacijentu godišnje.

Ekskluzivitet na tržištu

No, osim zdravstvenih vlasti i osiguravatelja postoje i skeptici u farmaceutskoj industriji kad se radi u uspješnosti ulaganja u istraživanje lijekova siročadi. Smatraju da bi lijekovi siročad s tako visoko podignutom letvicom, mogli postati žrtve vlastitog uspjeha posebno ako se uzme u obir kriza i oprez koji vlada među onima koji takvo liječenje financiraju. 

U 2011. godini lijekovi siročad na svjetskom tržištu lijekova imali su udio veći od 50 milijardi dolara i utržili šest posto od svih prodaja lijekova u toj godini. Tržište ovih lijekova širi se puno brže od tržišta tradicionalnih lijekova te se godišnji rast veći od lijekova za ostale bolesti. Također, treba imati u vidu da ovi lijekovi imaju znatno manje izdatke po pitanju marketinga i znatno veću ekskluzivnost na tržištu. 

No, s porastom interesa i produkcije ovih lijekova, ali i s nedostatkom novca, javljaju se i apeli za postizanjem razumnih cijena koje će zdravstveni sustavi moći pratiti. Predviđa se da za to treba proći određeni vremenski period u kojem će jasno moći odrediti i učinkovitost tih lijekova, a paralelno s tim dogovarati i primjerena cijena.

NL/eZd