Mozak zahvaćen Alzheimerovom bolešću karakteriziraju štetne nakupine i zapetljanja koja ometaju neurone – no nova studija opisuje lijek koji bi potencijalno pomoći u suzbijanju velikog broja zapetljanja.

Blokiranje štetnih proteina

Sciencealert navodi kako je riječ o lijeku koji trenutno nosi ime RI-AG03 a ono što ga čini posebnim, prema međunarodnom timu istraživača koji stoje iza studije, je način na koji cilja na dvije specifične točke na tau proteinima gdje se obično događa nakupljanje, proizvodeći duge i uvrnute niti zvane fibrile.

“Postoje dvije regije tau proteina koje se ponašaju poput patentnog zatvarača i omogućuju njegovu agregaciju”, kaže neuroznanstvenik Amritpal Mudher sa Sveučilišta Southampton u Velikoj Britaniji. “Prvi put imamo lijek koji je učinkovit u inhibiciji obje ove regije.”

“Ovaj mehanizam dvostrukog ciljanja značajan je jer se bavi objema domenama koje stimuliraju agregaciju tau proteina, potencijalno utirući put učinkovitijim tretmanima za neurodegenerativne bolesti poput Alzheimerove.”

Nisu svi tau proteini u mozgu loši. Kada su zdravi, pomažu u održavanju stabilnosti različitih grana neurona. U nekim mozgovima koji su razvili Alzheimerovu bolest primijećeno je, bilo kao uzrok ili posljedica bolesti, kako razvoj fibrila ubrzava.

Lijek RI-AG03 proizveden je korištenjem tehnika računalne biologije za specifično ciljanje obje zone fibrila na tau proteinu. Učinkovitost koju je pokazao u ovim eksperimentima dokaz je uspješnog dizajna lijeka – čak i ako još ima puno posla prije nego što se može koristiti na ljudima.

Nužnost dodatnog testiranja

Kada se lijekovima pokušava stvarati promjena u mozgu, ključno je da nema kolateralne štete u moždanom sustavu.

“Trenutni inhibitori agregacije imaju mnoge nuspojave jer mogu ometati funkcije mnogih drugih proteina”, kaže neuroznanstvenik Anthony Aggidis sa Sveučilišta Southampton.

“RI-AG03 posebno je dizajniran za borbu protiv tau proteina, što znači da je manja vjerojatnost neželjene interakcije s drugim proteinima”, dodao je Aggidis.

Sljedeća faza za ovaj lijek bit će testiranje na miševima, a nakon toga mogu započeti klinička ispitivanja. No dok su mnoge terapije temeljene na borbi s tau proteinima pokazale uspjeh na životinjskim modelima, mnoge do sada nisu uspjele dati kliničke koristi kod ljudi,

“Naše istraživanje predstavlja važan korak prema stvaranju tretmana koji mogu spriječiti napredovanje bolesti poput Alzheimerove”, kaže Aggidis.

“Usmjeravajući se na oba ključna područja na tau proteinu, ovaj bi jedinstveni pristup mogao pomoći u rješavanju rastućeg utjecaja demencije na društvo, pružajući prijeko potrebnu novu opciju za liječenje ove bolesti.”