Velika Britanija prva u svijetu odobrila gensku terapiju za poremećaje krvi
Velika Britanija je prva u svijetu odobrila gensku terapiju u svrhu izlječenja bolesti srpastih stanica i druge vrste nasljednog poremećaja krvi za pacijente u dobi od 12 i više godina, priopćilo je u četvrtak britansko medicinsko regulatorno tijelo
Casgevy je prvi licencirani lijek koji koristi alat za uređivanje gena CRISPR, koji je svojim izumiteljima donio Nobelovu nagradu 2020. godine, objavila je britanska Regulatorna agencija za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA).
Anemija srpastih stanica i beta-talasemija genetska su stanja uzrokovana pogreškama u genima za hemoglobin, koji crvena krvna zrnca koriste za prijenos kisika u tijelu.
"I bolest srpastih stanica i beta-talasemija su bolna, doživotna stanja koja u nekim slučajevima mogu biti smrtonosna", rekao je privremeni direktor MHRA Julian Beach u izjavi.
U kliničkim je ispitivanjima utvrđeno da je Casgevy obnovio zdravu proizvodnju hemoglobina kod pacijenata oboljelih od anemije srpastih stanica i beta-talasemije ovisnih o transfuziji, koji su sudjelovali u ispitivanjima, ublažavajući simptome bolesti, dodao je Beach.
MHRA je rekla da tijekom ispitivanja nisu utvrđena nikakva značajna pitanja vezana uz sigurnost, dodajući da pomno prati sigurnost lijeka.
Lijek se primjenjuje uzimanjem matičnih stanica iz pacijentove koštane srži i uređivanjem gena u stanicama u laboratoriju, s modificiranim stanicama koje se potom vraćaju pacijentu nakon postupka za pripremu koštane srži.
Tvrtke sa sjedištem u SAD-u Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics pozdravile su odobrenje u zasebnoj izjavi.
"Nadam se da ovo predstavlja prvu od mnogih primjena ove Nobelovom nagradom nagrađene tehnologije za dobrobit pacijenata s ozbiljnim bolestima", rekao je izvršni direktor CRISPR-a Samarth Kulkarni.
Izdvojeno
-
Obljetnički 30. Sa(n)jam knjige u Istri održat će se od 29. studenog do 8. prosinca 2024. u Domu hrvatskih branitelja u Puli, a tema je Mikrokozmos. Autor ilustracije za ovogodišnji plakat Sajma je višestruko nagrađivani dizajner Mauricio Ferlin,a vizualni identitet 30. Sajma oblikovao je dizajner Matko Plovanić.
-
Pročitajte dnevni horoskop i doznajte što vam za današnji dan predkazuju zvijezde
-
U sklopu humanitarne akcije "Zadar za Pavu!" prikupljeno je 7470,00 eura, a koja će u idućih 365 dana biti podijeljena najpotrebitijoj djeci Zadarske županije.
-
U četvrtak sa zapada sve češća kiša, gdjekad i obilnija, praćena grmljavinom, pa i olujnim nevremenom, te padom temperature. Na Jadranu jugo, na udare i olujno.
Reci što misliš!