Učinili su to ubrizgavanjem u pacijentovu spinalnu tekućinu lijeka tvrtke Ionis Pharmaceuticals, kojim je učinkovito snižena razina toksičnog proteina u mozgu.
Huntingtonovu bolest je posljedica genetske mutacije i uzrokuje
je pogreška u dijelu DNK koji se zove Huntingtonov gen. Genetska
pogreška oštećuje protein i pretvara ga u ubojicu moždanih
stanica, a novi eksperimentalni lijek koji se ubrizgava u
spinalnu tekućinu (tekućinu koja okružuje mozak i moždinu) na
siguran način uspijeva sniziti razinu toksičnog proteina u
mozgu.
Profesorica kliničke neurologije s londonskog Sveučilišnog
Collegea, Sarah Tabrizi, koja je vodila istraživanje, kazala je
da je učinkovitost novoga eksperimentalnog lijeka bez
presedana.
“Prvi put imamo terapiju koja pruža oboljelima nadu da se
napredovanje ove opake bolesti može usporiti ili spriječiti”,
rekla je Tabrizi.
Ističe da još ne možemo govoriti o lijeku za bolest. Ona i kolege
smatraju da je potrebno provesti daljnja istraživanja kako bi se
ustanovilo može li se promjenom defekta na spomenutom proteinu
promijeniti i tijek bolesti.
U studiji koju je vodila s kolegama sudjelovalo je 46 pacijenata.
Znanstvenici su se isprva bojali da bi lijek mogao izazvati
meningitis, no nije bilo takvih nuspojava. Postupak je proveden u
Centru za eksperimentalnu neurologiju Leonard Wolfson u
londonskoj državnoj bolnici za neurologiju i neurokirurgiju.
