Velika Britanija je prva u svijetu odobrila gensku terapiju u svrhu izlječenja bolesti srpastih stanica i druge vrste nasljednog poremećaja krvi za pacijente u dobi od 12 i više godina, priopćilo je u četvrtak britansko medicinsko regulatorno tijelo
Casgevy je prvi licencirani lijek koji koristi alat za uređivanje
gena CRISPR, koji je svojim izumiteljima donio Nobelovu nagradu
2020. godine, objavila je britanska Regulatorna agencija za
lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA).
Anemija srpastih stanica i beta-talasemija genetska su stanja
uzrokovana pogreškama u genima za hemoglobin, koji crvena krvna
zrnca koriste za prijenos kisika u tijelu.
“I bolest srpastih stanica i beta-talasemija su bolna,
doživotna stanja koja u nekim slučajevima mogu biti
smrtonosna“, rekao je privremeni direktor MHRA Julian
Beach u izjavi.
U kliničkim je ispitivanjima utvrđeno da je Casgevy obnovio
zdravu proizvodnju hemoglobina kod pacijenata oboljelih od
anemije srpastih stanica i beta-talasemije ovisnih o
transfuziji, koji su sudjelovali u ispitivanjima, ublažavajući
simptome bolesti, dodao je Beach.
MHRA je rekla da tijekom ispitivanja nisu utvrđena nikakva
značajna pitanja vezana uz sigurnost, dodajući da pomno prati
sigurnost lijeka.
Lijek se primjenjuje uzimanjem matičnih stanica iz pacijentove
koštane srži i uređivanjem gena u stanicama u laboratoriju, s
modificiranim stanicama koje se potom vraćaju
pacijentu nakon postupka za pripremu koštane srži.
Tvrtke sa sjedištem u SAD-u Vertex Pharmaceuticals i CRISPR
Therapeutics pozdravile su odobrenje u zasebnoj izjavi.
“Nadam se da ovo predstavlja prvu od mnogih primjena ove
Nobelovom nagradom nagrađene tehnologije za dobrobit pacijenata s
ozbiljnim bolestima“, rekao je izvršni direktor CRISPR-a
Samarth Kulkarni.