Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je novi lijek za liječenje leukemije - prvu gensku terapiju koju je 'pustila' na tržište u Sjedinjenim Državama

Svrha lijeka pod nazivom Kymriah, farmaceutske tvrtke Novartis je omogućiti nekim pacijentima drugu šansu, nakon što se ustanovi da standardni lijekovi nisu bila učinkoviti. FDA smatra da ovaj lijek djeluje kod petine takvih pacijenata. Iz tvrtke su objasnili da se u liječenju koristi genska terapija kojom se krvne stanice potiču da napadaju rak. 

Svaka doza Kymriaha sadrži pacijentove imunosne stanice, koje se šalju u laboratorij i ondje uz pomoć virusa genski modificiraju. Terapija je poznata kao CAR-T ili terapija kimeričnim antigenskim receptorima. 

Funkcionira na način da se imunosne stanice pacijenta genetski modificiraju tako da mogu prepoznati i napasti tumorske stanice. Ta vrsta liječenja CAR-T stanicama, genetski modificiranim bijelim krvnim stanicama koje sadrže antitijela za stanice raka, kod nekih je pacijenata kod kojih više nije bilo nikakvih učinkovitih metoda liječenja rezultirala potpunim nestankom tumora, a kod nekih je učinkovita i na dulje vrijeme.

"Na pragu smo novih medicinskih inovacija kada je posrijedi sposobnost reprogramiranja pacijentovih imunosnih stanica koje su u stanju napasti stanice raka", stoji u priopćenju povjerenika FDA dr. Scotta Gottlieba. 

"Pozitivno smo iznenađeni jer nikada dosad nismo vidjeli ovako učinkovitu terapiju koja bi mogla postati nov standard u liječenju pacijenata", smatra dr. Stephan Grupp,  vodeći istražitelj Novartisa i direktor programa za onkološku imunoterapiju na Children’s Hospital Philadelphia.

Savjetodavno povjerenstvo FDA u srpnju je podnijelo zahtjev za odobrenjem lijeka kojim se tretira recidiv raka krvi poznatog pod stručnim nazivom akutna limfoblastična leukemija B-stanica ili skraćeno ALL. 

Pokazalo se da su pacijenti koji su dobivali Kymriah imali 89 posto izgleda da prežive idućih šest mjeseci, a njih 79 posto poživjelo je još najmanje godinu dana. 

Tijekom 2014. ALL je dijagnosticiran kod 5000 pacijenata, među kojima je bilo više od polovine djece i tinejdžera. ALL je najčešća zloćudna bolest dječje dobi. 

Većina pacijenata se oporavi nakon kemoterapija, zračenja i liječenja matičnim stanicama, no ako dođe do recidiva bolesti, prognoze su iznimno loše. 

Kymriah je prvi lijek ovog tipa koji se pokazao vrlo učinkovitim kod recidiva ALL-a, rekao je dr. Peter Marks, ravnatelj Centra za biološku procjenu i istraživanja FDA. 

No dio pacijenata je zbog "hiperaktivnih" genetski modificiranih imunosnih stanica imao snažne nuspojave - vrlo jak sindrom oslobađanja citokina, opasnog nakupljanja otrovnih ostataka poznatih kao CRS, koji opasno snižava krvni tlak, a manji broj ih je doživio ozbiljne neurološke probleme. No sve nuspojave su uspješno izliječene i nitko od pacijenata nije smrtno stradao od CRS-a. 

"Naučili smo da kod pacijenata koji dođu s više tumorskih stanica u svom tijelu postoji veći rizik da se razbole", rekao je dr. Grupp, dodavši da kod prvoga pacijenta na kojemu je terapija Kymriahom primijenjena već više od pet godina nema tumorskih stanica. 

Znanstvenici se nadaju da je ovo početak stvaranje mnogih novih imunoterapijskih lijekova za razne druge vrste karcinoma.