Zaklada Zora započela je projekt uvođenja stanične imunoterapije
tumora u Hrvatskoj kao revolucionarni iskorak u poboljšanju
liječenja malignih bolesti, zbog čega je pokrenuta donacijska
kampanja kojom se namjerava prikupiti 2,5 milijuna eura.
Planirano je uvođenje četiriju oblika staničnih imunoterapija –
liječenje CAR-T stanicama, tumor infiltrirajućim limfocitima
specifičnim za mutirane bjelančevine tumora, tumorskim cjepivima
i onkolitičkim virusima.
Idejni začetnik projekta, imunolog s Fakulteta za biotehnologiju
i razvoj lijekova Sveučilišta u Rijeci Mladen Merćep, rekao je
Hini da u prvoj fazi projekta treba prikupiti milijun eura, čime
bi se kupila oprema nužna za proizvodnju i kontrolu kvalitete
CAR-T staničnog pripravka.
Merćep ističe da je CAR-T donio revoluciju u liječenju
B-staničnih leukemija i limfoma. Prvi put je primijenjen 2010.
godine na tri odrasle osobe, a 2012. kod prve pedijatrijske
pacijentice u SAD-u, danas je ta djevojčica zdrava i završava
pravni fakultet.
U Hrvatskoj je od četiri preparata koje je odobrila Europska
agencija za lijekove (EMA) za liječenje B-staničnih leukemija i
limfoma dostupan samo jedan pripravak, dok za liječenje multiplog
mijeloma nije dostupan niti jedan od dva odobrena pripravka zbog
nezainteresiranosti proizvođača za uvođenje te terapije u
Hrvatsku.
Planiramo nakon uvođenja liječenja novom generacijom CAR-T za
leukemije i limfome pokrenuti proizvodnju pripravaka za multipli
mijelom, najavljuje Merćep.
Prva generacija CAR-T za liječenje B-staničnih leukemija i
limfoma bila je usmjerena na jedan biljeg na površini limfocita,
CD19.
Inicijalno su ti pripravci vrlo učinkoviti, a kliničkim pokusima
je pokazano da do 90 posto pacijenata uđe u potpunu remisiju. No,
kaže Merćep, također u visokom postotku dolazi do relapsa,
odnosno ponovne pojave bolesti.
Prvi rezultati ispitivanja CAR-T koji prepoznaju dva biljega,
CD19 i CD20, pokazali su da je kod samo jednog pacijenta došlo do
ponovne pojave bolesti.
Uvođenjem još jednog biljega, CD22, čime se namjeravamo baviti,
očekujemo još bolju učinkovitost i neznatan postotak relapsa,
istaknuo je.
Lakša dostupnost terapije i znatno manja cijena pripravka
Dodatne prednosti lokalne proizvodnje u Hrvatskoj su bitno brža i
lakša dostupnost te vrste terapije i izbjegavanje zamrzavanja
pripravaka.
Dramatično bi se smanjila cijena pripravka. Prema javno
objavljenim podacima, cijena raznih postojećih pripravaka je u
rasponu od 400.000 do 480.000 dolara po pripravku.
Sveučilište u Barceloni je razvilo svoje CAR-T pripravke, pa ih
katalonska vlada plaća nešto manje od 90.000 eura po pripravku, a
to bi bila razina na kojoj bi i mi mogli proizvoditi. Ideja je da
se stanične terapije brzo učine dostupnim svima kojima su
potrebne, naglašava Merćep.
Do sada su u kampanji primljene značajne donacije Privredne banke
i zaklade “Mila za sve”, a projekt će sukladno mogućnostima
poduprijeti i zaklada “Nora Šitum”. Projekt ima široku potporu
ključnih dionika, od Ministarstva zdravstva, saborskog Odbora za
zdravstvo i hrvatskih stručnih društava do svih važnijih udruga
pacijenata.
Uputit ćemo zamolbu za pomoć Vladi, jer bi to trebao biti projekt
od nacionalnog interesa, posebno jer su ishodi liječenja tumora u
Hrvatskoj među najlošijima u EU, istaknuo je Merćep.
Planirano je pokretanje proizvodnje u Klinici za traumatologiju
KBC-a Sestre milosrdnice, odnosno u Laboratoriju za stanične
terapije i tkivno inženjerstvo Banke tkiva i stanica, gdje
postoje dozvole za proizvodnju lijekova za napredne terapije i
stručno educirano osoblje.
Mi bismo nabavili opremu i organizirali dodatnu stručnu edukaciju
i time omogućili učinkovitu proizvodnju pripravaka provjerene
kvalitete, kaže Merćep.
Zamjena za mnogo skuplji i manje učinkovit oblik liječenja
Liječenje se može uvesti kroz sustav bolničkog izuzeća, u
slučajevima za koje postojeće komercijalne pripravke nije odobrio
HZZO ili nisu dostupni, ili putem kliničkih ispitivanja na
pacijentima kao dijelu velikog međunarodnog konzorcija, dodao je.
U tom slučaju bi rezultati doprinijeli podnošenju zahtjeva za
odobrenje EMA-i, pa bi tada pripravci bili dostupni svim
pacijentima u Hrvatskoj za odobrene indikacije.
Time bi se zamijenio mnogo skuplji i manje učinkovit oblik
liječenja, pa bi HZZO definitivno morao imati interes za to jer
dajemo alternativu pacijentima koji ne odgovaraju ni na jednu
postojeću terapiju, ističe Merćep.
U idealnim okolnostima, nakon prikupljanja potrebnog novca do
kraja rujna i početka procesa nabave opreme i uvođenja
proizvodnje i provjere kvalitete CAR-T pripravka, najkasnije do
ljeta sljedeće godine prvi pacijenti mogli bi dobiti lokalno
proizvedene pripravke.
Procjenjuje se da bi u Hrvatskoj bilo potrebno između 80 i 100
takvih pripravaka godišnje.